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Revumenib aprobado por FDA para LMA R/R con mutación NPM1
El 24 de octubre de 2025, la FDA aprobó revumenib (Revuforj), un inhibidor de menina, para leucemia mieloide aguda (LMA) refractaria o en recaída con mutación susceptible en NPM1, en adultos y pacientes pediátricos ≥1 año sin alternativas terapéuticas satisfactorias. La decisión se apoyó en el estudio AUGMENT-101 (SNDX-5613-0700), que mostró una tasa CR+CRh del 23,1% (mediana de duración 4,5 meses) y conversión a independencia transfusional en una parte de los dependientes basales. La revisión utilizó los programas RTOR y Assessment Aid de la FDA.
*Contenido informativo para profesionales de la salud; no sustituye la evaluación clínica.
¿Qué ha aprobado exactamente la FDA?
- Indicación: LMA R/R con mutación susceptible en NPM1 en ≥1 año sin opciones satisfactorias. Inhibidor de menina (Revuforj, Syndax).
- Ensayo pivotal: AUGMENT-101, abierto, multicéntrico, cohorte con NPM1 mutada confirmada por NGS o PCR del último exón. CR+CRh 23,1%; mediana de duración 4,5 meses; 17% de 46 pacientes dependientes de transfusión pasaron a independencia en cualquier ventana de 56 días.
- Seguridad (advertencias): síndrome de diferenciación, prolongación de QTc/Torsades de Pointes y toxicidad embrio-fetal (consultar la Ficha Técnica completa en Drugs@FDA).
- Dosis recomendada: ajustada por peso y por uso concomitante de inhibidores potentes de CYP3A4 (consultar PI).
- Vía rápida y prioridad: revisión bajo Real-Time Oncology Review (RTOR) y Assessment Aid; prioridad y fast track.
Ruta diagnóstica: cómo identificar a los candidatos
- Confirmación de recaída/refractariedad y aptitud clínica.
- Detección de NPM1 susceptible: NGS o PCR dirigida (último exón de NPM1) en médula ósea/sangre periférica; informar tipo de mutación y VAF cuando aplique.
- Perfil mínimo complementario para estratificación/ensayos: FLT3 (ITD/TKD), IDH1/2, CEBPA (incluida bialélica), y citogenética estándar.
- Elección terapéutica: revumenib si NPM1 susceptible y no hay alternativas satisfactorias, atendiendo a interacciones (CYP3A4), QTc y riesgo de diferenciación.
- Seguimiento: respuesta morfológica y MRD (si disponible), soporte transfusional, monitorización de QTc y signos de síndrome de diferenciación.
Interpretación clínica: puntos clave
- Revumenib abre una vía terapéutica específica para NPM1 mutada R/R, con respuestas CR/CRh ~23% y duración mediana 4,5 meses; la gestión de toxicidades (síndrome de diferenciación, QTc, embarazo) es crítica en la práctica.
- La confirmación molecular de NPM1 con NGS/PCR es imprescindible; el Panel LMA de CIDEGEN 60-00065 incluye el estudio de (NPM1, FLT3, IDH, CEBPA).
- RTOR y Assessment Aid explican la celeridad regulatoria de esta aprobación; conviene vigilar actualizaciones de PI y recomendaciones de monitorización.
Contacte a nuestro equipo de asesores para coordinar el Panel LMA 60-00065, resolver dudas de muestra/validación y definir el plan de seguimiento tras inicio de revumenib.
Referencias
- FDA (2025, oct 24). FDA approves revumenib for relapsed or refractory AML with a
susceptible NPM1 mutation.
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myelod-leukemia-susceptible-npm1-mutation - OnClive (2025, oct 24). FDA Approves Revumenib for R/R NPM1-Mutant AML.
https://www.onclive.com/view/fda-approves-revumenib-for-relapsed-refractory-npm1-mutant-acute-myeoloid-leukemia - FDA OCE. Real-Time Oncology Review (RTOR):
https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review - FDA OCE. Assessment Aid:
https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/assessment-aid - FDA Guidance. Expedited Programs for Serious Conditions—Drugs and Biologics:
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics - FDA MedWatch:
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/medwatch/index.cfm - FDA Project Facilitate (Oncology Center of Excellence):
https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/project-facilitate
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