FDA aprueba el primer tratamiento dirigido para pacientes con LMA en recaída o refractaria con mutación IDH1.

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La FDA ha aprobado el uso del tratamiento con Tibsovo (ivosidenib) en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria con mutaciones a nivel del gen IDH1. El uso de Tibsovo está asociado con remisión completa en algunos pacientes y una reducción en la necesidad de trasplante de glóbulos rojos y plaquetas. Tibsovo es un inhibidor de isocitrato dehidrogenasa 1 que trabaja disminuyendo la producción del oncometabolito 2-hidroxiglutarato (2-HG). Si la mutación IDH1 es detectada en sangre o médula ósea del paciente con LMA, éste pude ser candidato a tratamiento con Tibsovo. La eficacia del fármaco fue estudiada en un total de 174 adultos con LMA en recaída o refractaria, y que portaban mutación en IDH1; con una media de seguimiento de 8.3 meses, el 32.8% de los pacientes habían alcanzado o bien remisión completa o bien remisión completa con recuperación parcial hematológica. De los 110 pacientes que requirieron transfusiones como consecuencia de la enfermedad, el 37% de ellos estuvo al menos 56 días sin necesidad de transfusión tras tratamiento con Tibsovo. En cuanto a los efectos secundarios se observaron entre otros, fiebre, edemas, picores, dolor y ritmo cardíaco irregular, por lo que debe ser dispensado bajo las indicaciones de los efectos secundarios. Además Tibsovo recibió designación como “Orphan Drug”, por lo que aporta incentivos para el desarrollo de fármacos frente a enfermedades raras.

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm614115.htm