En este ensayo de fase I/II FIGHT-101 (NCT02393248), se evaluó la seguridad, actividad y eficacia del pemigatinib, un inhibidor selectivo del FGFR 1-3 como monoterapia o en terapia combinada, en pacientes con tumores malignos avanzados refractarios, con o sin alteraciones del gen del factor de crecimiento de fibroblastos (FGF) y del receptor de gen del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR).
El pemigatinib demostró un perfil de seguridad favorable y una actividad farmacológica/clínica en diversos tipos de tumores sólidos, como el colangiocarcinoma, el carcinoma urotelial, el astrocitoma pilocítico recurrente y el cáncer de cabeza y cuello, páncreas, vesícula biliar, útero y pulmón de células no pequeñas. La duración media de la respuesta fue de 7,3 meses (intervalo de confianza [IC] del 95%, 3,3-14,5); la tasa de respuesta global fue mayor en los pacientes con fusiones/reordenamientos del FGFR (n=5; 25,0% [IC del 95%, 8,7-49,1]), seguidos de los que tenían mutaciones del FGFR (n=3; 23,1% [IC del 95%, 5,0-53,8]).
Pemigatinib fue aprobado previamente para el colangiocarcinoma avanzado reordenado por FGFR2. Estos resultados sugieren los beneficios potenciales de pemigatinib en otros cánceres con reordenamientos y/o mutaciones del FGFR.
