En el reciente congreso de la EHA se presentaron las conclusiones de un estudio en el cual se analizaron los resultados obtenidos en un ensayo en fase III de pacientes jóvenes (≤ 60 años) con leucemia mieloblástica aguda (LMA) FLT3-mutado. En dicho ensayo se administró un nuevo fármaco, Crenolanib, potente y específico inhibidor- FLT3, junto con ciclos estándar de quimioterapia y se analizó la supervivencia global (SG), fenómenos de recaídas y seguimientos a los pacientes candidatos a trasplante alogénico de células hematopoyéticas. De los 27 pacientes del ensayo, 22 continúan vivos con una mediana de seguimiento de 20.8 meses. Catorce pacientes fueron candidatos a trasplante alogénico. En la actualidad, 11 de ellos siguen vivos y sin presencia de recaídas y 7 pacientes recibieron quimioterapia de consolidación (altas dosis de citarabina) y no necesitaron trasplante; de ellos 6 pacientes continúan vivos y sin presencia de recaídas, lo que apoya que la adición de Crenolanib a la quimioterapia estándar ofrece remisiones mantenidas sin necesidad de trasplante. Cabe destacar, los beneficios de unir a la quimioterapia estándar el inhibidor FLT3 en un paciente que además presentaba mutaciones en NPM1 y DNMT3A.
Actualmente se plantea un estudio para comparar los beneficios de la unión a la quimioterapia estándar Crenolanib frente a los beneficios de añadir Midostaurin (fármaco aprobado por la FDA para pacientes con LMA FLT-3 mutado).
