El ensayo llevado a cabo por Hartmut Döhner y su grupo de investigación ha demostrado que, en comparación con el placebo, la azacitidina oral mejoró la supervivencia global en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en su primera remisión tras la quimioterapia, que no eran candidatos a un trasplante de células madre. Este análisis descubrió que la mejora de la supervivencia asociada a la azacitidina era independiente del estado mutacional de NPM1 y FLT3.
Estos resultados confirman que los pacientes con LMA que no son candidatos a un trasplante de células madre se benefician de la azacitidina oral, independientemente del estado mutacional, el riesgo citogenético o el estado de enfermedad residual.