Rozlytrek (entrectinib) ha sido aprobado por la FDA como tratamiento de diferentes tipos de neoplasias que actualmente no existe un tratamiento específico. Este fármaco ha mostrado actividad reduciendo los tumores que presentan fusiones a nivel del gen NTRK, independientemente de la localización del tumor. Actualmente la mayoría de los fármacos se estudian en ensayos clínicos con pacientes adultos, en el caso del entrectinib se ha visto también buena respuesta en pacientes pediátricos. Entrectinib fue también aprobado para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico y que presentan mutaciones a nivel del gen ROS-1. Los efectos secundarios de la terapia con entrectinib van desde los leves como mareos, fatiga, eccema, nauseas, hasta más graves como lesiones cardiacas.
Los otros dos fármacos aprobados anteriormente por la FDA fueron pembrolizumab para tumores que presentan inestabilidad de microsatélites (MMSI) o deficiencias en la reparación del DNA (dMMR) y el larotrectinib para tumores que presentan mutaciones a nivel del gen NTRK.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-third-oncology-drug-targets-key-genetic-driver-cancer-rather-specific-type-tumor