Los autores de este ensayo de fase Ib evaluaron el inhibidor oral de IDH1, ivosidenib, en combinación con azacitidina en 23 pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada que no eran elegibles para quimioterapia de inducción intensiva.
Las tasas de respuesta general y completa fueron 78% y 61%, respectivamente; la mediana de duración de la respuesta y la mediana de supervivencia general aún no se alcanzaron con una mediana de seguimiento de 16 meses. La estimación de supervivencia general a los 12 meses fue del 82%. El tratamiento fue bien tolerado sin toxicidades limitantes de la dosis.
En conclusión, ivosidenib más azacitidina fue bien tolerado, con un perfil de seguridad esperado consistente con la monoterapia con cada agente. Las respuestas fueron profundas y duraderas, y la mayoría de los respondedores lograron la eliminación de la mutación IDH1.
