La FDA aprueba un nuevo tratamiento dirigido para leucemia mieloide aguda recurrente o refractaria.

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La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Idhifa (enasidenib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria que sean portadores de una mutación genética específica. El fármaco está aprobado para pacientes con LMA recidivante o refractaria que tienen mutaciones específicas en el gen IDH2.

La LMA es un cáncer que progresa rápidamente y que se forma en la médula ósea y da como resultado un aumento del número de glóbulos blancos anormales en el torrente sanguíneo y en la médula ósea. El Instituto Nacional del Cáncer de EEUU estima que aproximadamente 21.380 personas serán diagnosticadas con LMA este año 2017, y aproximadamente 10.590 pacientes con LMA morirán de la enfermedad en 2017.

Idhifa (enasidenib) es un inhibidor de la isocitrato deshidrogenasa-2 que funciona bloqueando varias enzimas que promueven el crecimiento celular. Si la mutación IDH2 se detecta en sangre o muestras de médula ósea usando un diagnóstico complementario, el RealTime IDH2 Assay, el paciente puede ser elegible para el tratamiento con Idhifa.

La eficacia de Idhifa se estudió en un ensayo de brazo único de 199 pacientes con LMA recidivante o refractaria que tenían mutaciones IDH2. De los 157 pacientes que requirieron transfusiones de sangre o plaquetas por LMA al inicio del estudio, el 34% ya no necesitó transfusiones después del tratamiento con Idhifa.

Idhifa recibió la designación de Revisión Prioritaria, bajo la cual el objetivo de la FDA es tomar acción en una solicitud dentro de los seis meses cuando la agencia determine que el medicamento, si se aprueba, mejoraría significativamente la seguridad o efectividad de tratar, diagnosticar o prevenir una condición grave. Idhifa también recibió la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y estimular el desarrollo de fármacos para enfermedades raras.

https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm